Due genitori di Reno, nel Nevada (Stati Uniti), Chris e Hugh Hempel, hanno scoperto su internet un farmaco potenzialmente efficace contro la gravissima patologia delle figlie, la malattia di Niemann-Pick di tipo C. Dopo aver convinto la Food & Drugs Administration (FDA) ad approvarne l'utilizzo sulle bambine, ha salvato loro la vita. Per i medici, infatti, le piccole Addison e Cassidy non avrebbero dovuto superare i 7 anni di vita, ma grazie alla molecola ciclodestrina entrambe sono riuscite a festeggiare il 13esimo compleanno. La storia è stata raccontata dalla BBC nel programma "IncredibleMedicine".
Tutto cominciò nei primissimi anni di vita delle bambine, quando i genitori si accorsero del comportamento un po' maldestro delle figlie, prime avvisaglie della malattia che ben presto si manifestò con sintomi più gravi come febbre altissima e anomalo ingrossamento di alcuni organi. Ci sono voluti due anni prima di avere una diagnosi definitiva. La malattia di Niemann-Pick di tipo C, causata da accumulo lisosomiale dove colesterolo e sfingomielina si depositano negli organi, oltre ad essere molto rara è fatale: raramente chi ne è affetto supera i 10 anni di età. Per Addison e Cassidy la situazione sembrava particolarmente drammatica, dato che i medici dissero che non avrebbero superato i 7 anni.
I genitori iniziarono a scandagliare ricerche scientifiche in rete, scoprendo una potenziale soluzione nella ciclodestrina. Con il coinvolgimento di vari esperti la molecola è stata trasformata in un vero e proprio farmaco, e grazie al nulla osta ottenuto dalla FDA per testarlo, dopo un avvio difficile a causa di errori nella somministrazione (per via endovenosa il composto era bloccato dalla barriera ematocefalica) ha iniziato a dare i primi frutti positivi, nonostante le accese discussioni tra case farmaceutiche ed enti di ricerca sul modus operandi adottato dagli Hempel.
