Modificato Dna in un paziente. Gli scienziati statunitensi, per la prima volta, hanno provato a modificare un gene direttamente nel corpo di un uomo, al fine di cambiarne in modo pemanente il Dna e cercare così di curare una malattia. L'esperimento che sta facendo il giro del mondo è stato realizzato in California su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. I primi segni utili a comprendere se l'approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con certezza se il trattamento è riuscito. In caso di successo, si potrebbe dare un impulso alla terapia genica.
Gli scienziati, fino a oggi, hanno eseguito l'editing genetico sui geni umani, alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. In questo caso, però, la tecnica usata è diversa. Madeux, infatti, ha ricevuto miliardi di copie di un gene correttivo e un "bisturi genetico" per tagliare il suo Dna in un punto preciso, un po' come se avessero inviato un mini-chirurgo nell'organismo per piazzare il nuovo gene al suo posto.
"Noi tagliamo il Dna, lo apriamo, inseriamo un gene e richiudiamo tutto. In modo invisibile", spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta testando questo approccio per due malattie metaboliche e per l'emofilia. "Diventa parte del tuo Dna e lo sarà per il resto della vita". Questo significa che non si può tornare indietro: a quanto pare, non c'è un modo per cancellare eventuali errori causati dall'editing.
